Ganaksolon (Ztalmy) : Tilleggsbehandling av epileptiske anfall assosiert med syklinavhengig kinaselignende 5 (CDKL5)-mangel (CDD) hos pasienter i alderen 2-17 år Metodevurdering av enkeltlegemiddel finansiert i spesialisthelsetjenesten (ID2022_049)

Forenklet metodevurdering av legemiddelet Ztalmy (ganaksolon). Direktoratet for medisinske produkter (DMP) har kvalitativt vurdert prioriteringskriteriene alvorlighet, nytte og ressursbruk, samt usikkerhet i dokumentasjonen og budsjettkonsekvenser. For metodevurderingen er det relativ nytte og merkostnad av den nye metoden sammenlignet med dagens behandlingsalternativ i norsk klinisk praksis som er relevant. DMPs vurdering tar utgangspunkt i dokumentasjon innsendt av Orion Pharma AB, samt konsultasjon med medisinsk fagekspert om alvorlighet av sykdommen, dagens behandling for pasientgruppen og pasientanslag.