Eladocageneksuparvovek (Upstaza) til behandling av pasienter i alderen 18 måneder og eldre med en klinisk, molekylær og genetisk bekreftet diagnose av aromatisk L-aminosyredekarboksylase (AADC)-mangel med en alvorlig fenotype Metodevurdering av enkeltlegemiddel finansiert i spesialisthelsetjenesten (ID2020_068)
Metodevurdering av legemiddelet Upstaza (eladokageneksuparvovek). Direktoratet for medisinske produkter (DMP) har vurdert prioriteringskriteriene alvorlighet, nytte og ressursbruk, samt usikkerhet i dokumentasjonen og budsjettkonsekvenser. I metodevurderingen er effekt, sikkerhet og behandlingskostnader belyst. DMPs vurdering tar utgangspunkt i dokumentasjon innsendt av PTC Therapeutics International Limited.
Publisert
Eier
Helse- og omsorgsdepartementet (HOD)
Utfører
Direktoratet for medisinske produkter (DMP)
Forfattere
Reidun Os Husteli og Kirsti Hjelme
Språk
Norsk